Die Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) regelt die Verordnungsfähigkeit von zugelassenen Arzneimitteln in nicht zugelassenen Anwendungsgebieten (Off-Label-Use). Der Gemeinsame Bundesausschuss hat die Aufnahme von Sorafenib in Teil A der Anlage VI der AM-RL als Erhaltungstherapie nach allogener Stammzelltransplantation (allo-HSCT) zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) und einer FLT3-ITD-Mutation beschlossen. Eine Verordnung zulasten der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ist somit nun in diesem Rahmen auch außerhalb der Zulassung möglich.
Spezielle Patientengruppe und Behandlungsziel
Die Anwendung im OLU als Erhaltungstherapie nach allogener Stammzelltransplantation (allo-HSCT) zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) und einer FLT3-ITD-Mutation ist für folgende spezielle Patientengruppe vorgesehen:
- FLT3-ITD mutierte AML (Nachweis der Mutation bei Diagnose)
- Zustand nach allo-HSCT
- Hämatologische Rekonstitution nach allo-HSCT im Sinne einer kompletten hämatologischen Remission (CHR) oder Blastenanteil unter 5% im Knochenmark mit inkompletter hämatologischer Regeneration (CRi)
Nicht behandelt werden sollten hingegen:
- Patientinnen und Patienten mit aktiver GvHD (Graft-versus-Host-Disease), wenn > Grad 1
- Patientinnen und Patienten mit Lebertoxizität oder gastrointestinaler Toxizität > Grad 1
Die Behandlungsziele sind die Verhinderung eines AML-Rezidivs nach allo-HSCT, ein verlängertes Rückfall-freies Überleben (RFS) und ein verbessertes Gesamtüberleben.
Weitere Informationen
Zusätzliche Angaben wie beispielsweise Dauer der Therapie, Dosierung, Nebenwirkungen oder Wechselwirkungen, Abbruch der Behandlung sowie die Zustimmung der pharmazeutischen Unternehmer sind im Beschluss aufgeführt.
Zustimmung pharmazeutischer Unternehmer
Bitte beachten Sie, dass für die Off-Label-Indikation nur Sorafenib-haltige Präparate von Herstellern verordnungsfähig sind, die eine entsprechende Haftungserklärung abgegeben haben. Diese Hersteller sind unter Punkt k) im Beschluss aufgelistet. Nicht verordnungsfähig sind demnach analoge Arzneimittel aller übrigen pharmazeutischen Unternehmer, da von diesen keine entsprechende Erklärung vorliegt.
Der Beschluss ist seit dem 10. März 2026 in Kraft.
